L’azienda farmaceutica Novartis ha recentemente condiviso risultati promettenti a lungo termine dallo studio di fase 3 Asc4First, riguardanti il farmaco asciminib per la leucemia mieloide cronica . Questi risultati evidenziano tassi di risposta molecolare superiori a 96 settimane nel trattamento con asciminib rispetto ai tradizionali inibitori delle tirosin-chinasi , come imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib. Questi dati sono stati presentati durante il 66° Congresso annuale della Società americana di ematologia , offrendo nuove prospettive per i pazienti affetti da LMC.
Risultati chiave dello studio Asc4First
Lo studio Asc4First ha messo a confronto il tasso di risposta molecolare maggiore di asciminib con quelli dei TKI di riferimento prescelti dagli investigatori. Questa ricerca ha coinvolto pazienti adulti con LMC in fase cronica e cromosoma Philadelphia positivo e ha analizzato i risultati a 96 settimane, considerati come endpoint secondari rilevanti. I dati hanno mostrato che i pazienti trattati con asciminib hanno presentato una crescita significativa nel tasso di MMR rispetto alla terapia standard. In particolare, il 22% in più di pazienti che hanno ricevuto asciminib ha raggiunto la MMR a 96 settimane, rispetto a tutti i TKI selezionati, e un incremento quasi del 30% rispetto a quelli trattati solo con imatinib.
Un punto importante emerso dallo studio è che il tasso di MMR con asciminib è stato superiore del 15,1% rispetto ai TKI di seconda generazione. Inoltre, sono stati registrati tassi più profondi di risposte molecolari con asciminib, evidenziando la sua efficacia nel trattamento dei pazienti con LMC.
Le dichiarazioni degli esperti
Il professor Fausto Castagnetti, associato presso l’Università di Bologna, ha sottolineato l’importanza di avere nuove terapie per affrontare le sfide cliniche associate alla LMC, come il mantenimento della risposta e la qualità della vita. Ha evidenziato come i farmaci attualmente in uso siano spesso soggetti a interruzioni per tossicità o efficacia insoddisfacente. Secondo Castagnetti, i risultati a 96 settimane dello studio Asc4First evidenziano l’efficacia di asciminib rispetto ai trattamenti standard e indicano un miglior profilo di tollerabilità .
In parallelo, il professor Massimiliano Bonifacio dell’Università di Verona ha aggiunto che in Italia sono circa 9.000 i pazienti affetti da LMC, di cui il 75% è in terapia di prima linea. Ha espresso ottimismo riguardo alle potenzialità di asciminib nel fornire nuove opportunità terapeutiche, evidenziando l’efficacia prolungata e le risposte rapide dei pazienti trattati con questo farmaco.
Il profilo di sicurezza di asciminib
L’analisi del profilo di sicurezza di asciminib, condotta a 96 settimane, ha rivelato risultati compatibili con quelli dello studio di fase 3 ASCEMBL, svolto su un periodo di follow-up di 4 anni. I dati ottenuti non hanno evidenziato nuovi eventi avversi, e i pazienti trattati con asciminib hanno mostrato una minore incidenza di effetti collaterali di grado ≥3, così come una significativa riduzione degli adeguamenti della dose necessari per gestire eventi avversi.
Questo profilo di sicurezza ottimale contribuisce a rafforzare l’appeal di asciminib rispetto ai farmaci esistenti, mostrando una diminuzione di oltre il 50% delle interruzioni del trattamento dovute ad effetti collaterali. Questi risultati evidenziano come asciminib possa offrire un’alternativa terapeutica più sicura per i pazienti.
Asciminib: opportunità terapeutiche in evoluzione
Novartis ha dichiarato che il suo impegno nella ricerca e nell’innovazione ha portato a risultati significativi nella gestione della leucemia mieloide cronica, contribuendo a trasformare la patologia in una condizione cronica gestibile. Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia, ha sottolineato l’importanza di continuare la ricerca per soddisfare le necessità cliniche ancora presenti. Dal 2023, asciminib è disponibile in Italia per i pazienti con leucemia mieloide cronica con resistenza o intolleranza a precedenti trattamenti TKI, e ha recentemente ricevuto approvazione accelerata negli Stati Uniti per pazienti di nuova diagnosi.
Con queste nuove approvazioni, asciminib potrà raggiungere una popolazione di pazienti più ampia, aumentando le speranze di efficacia e miglioramento della qualità di vita per coloro che lottano contro questa patologia complessa e sfidante.